中国药物经济学作为一门交叉学科，近年来在政策推动和医疗改革深化的背景下快速发展，但其发展仍面临诸多挑战与机遇。本文将从现状、问题及未来展望三个维度，剖析中国药物经济学的发展脉络。

一、发展现状：从萌芽到体系化探索

中国药物经济学的研究始于20世纪90年代，但真正形成规模是在21世纪初。随着医保目录动态调整、药品集中带量采购等政策的实施，药物经济学评价逐渐成为药品定价、医保准入的核心依据。2020年《基本医疗保险用药管理暂行办法》明确要求，新增药品需通过药物经济学评估，标志着该学科正式纳入国家医疗决策体系。

当前，中国药物经济学研究已覆盖创新药定价、仿制药替代效应、罕见病用药保障等多个领域。例如，在抗癌药谈判中，企业需提交药物经济学报告，通过成本效果分析（CEA）或成本效用分析（CUA）证明其价值。此外，部分地方试点将药物经济学纳入医院药事管理，辅助临床路径优化。然而，相较于欧美成熟市场，中国药物经济学的应用仍处于初级阶段，数据基础薄弱、方法学标准不统一等问题突出。

二、核心挑战：数据、人才与制度瓶颈

第一，数据碎片化制约研究深度。 中国医疗数据分散于医院、医保局、药企等机构，跨部门共享机制尚未健全。真实世界数据（RWD）的采集与应用能力不足，导致模型参数依赖国际文献，与中国人群健康特征存在偏差。例如，在慢性病治疗领域，本土流行病学数据的缺失可能影响药物经济性评估的准确性。

第二，专业人才缺口显著。 国内高校药物经济学课程设置滞后，复合型人才（兼具医学、经济学、统计学背景）培养体系尚未完善。据行业调研，具备国际认证（如ISPOR会员）的专家不足千人，难以满足日益增长的政策咨询需求。

第三，方法论标准化进程缓慢。 尽管《中国药物经济学评价指南》已发布多版，但在贴现率选择、间接成本测算、生活质量权重赋值等方面仍存在争议。部分企业为通过评审，刻意优化数据参数，削弱了研究的公信力。

三、未来展望：构建中国特色的药物经济学体系

首先，强化数据基础设施建设。 应推动国家级医疗大数据平台建设，整合电子病历、医保结算、疾病登记等数据源，建立药物经济学专用数据库。同时，鼓励社会力量参与数据清洗与标注，提升真实世界证据（RWE）的质量。

其次，完善人才培养生态。 建议在公共卫生学院增设药物经济学硕士方向，联合行业协会开展在职培训。借鉴国际经验，推行“理论+实践”双轨制，培养既懂临床又精于建模的跨界人才。

再者，推动方法论本土化创新。 针对中国疾病谱特点，开发适用于中医药、中西医结合疗法的评价工具。例如，在肿瘤免疫治疗领域，可结合Q-TWiST（质量调整无症状生存期）模型，更精准地衡量患者获益。

最后，深化国际合作与话语权争夺。 积极参与WHO、ICH等国际组织的标准制定，推动中国药物经济学研究成果“走出去”。通过“一带一路”倡议，输出符合发展中国家需求的卫生技术评估（HTA）方案，提升全球影响力。

结语

中国药物经济学正经历从“政策驱动”向“学术自觉”的转型。未来，唯有破解数据壁垒、培育专业人才、创新方法论，才能使其真正成为优化医疗资源配置、促进全民健康的科学利器。这一过程不仅需要学术界的努力，更需政府、企业、医疗机构的协同推进，共同绘制“健康中国”的宏伟蓝图。